编者按:随着JAK2/V617F突变的发现与研究深入,MPN在国内的诊断率越来越高,而JAK2抑制剂的临床应用初见成效使得其在MPN治疗中显得尤为重要。在大会现场,本刊邀请来自西安交通大学第一附属医院的陈丽梅教授介绍本届大会关于MPN治疗的最新进展。
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陈丽梅教授首先在介绍MPN新型治疗药物JAK2/V617F 抑制剂鲁索替尼(ruxolitinib)的应用情况时说道:“鲁索替尼上市三年、临床应用五年,全球约有12 000例患者在应用此药物治疗。最新的数据显示,鲁索替尼是一类非常安全有效的治疗原发性骨髓纤维化(PMF)的药物,97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩,且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明,这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量,而且与最佳治疗相比,应用鲁索替尼可降低约56%的死亡风险。”
另一方面,针对鲁索替尼治疗骨髓纤维化是否能够延缓疾病早期进展、并实现逆转的讨论,一项尚未发表的rethink研究表明,鲁索替尼似乎可以延缓疾病进展,并改善骨髓纤维化程度。
JAK2抑制剂在治疗真性红细胞增多症方面的应用热点颇多,陈教授表示,“JAK2抑制剂去年在美国、今年在欧洲相继获批应用于真性红细胞增多症的治疗。最新数据提示,JAK2抑制剂在应用于真性红细胞增多症方面与应用于其他MPN具有同等的疗效,能够实现血容量的减低,安全性与有效性显著。我国的MPN患者,无论是真性红细胞增多症还是原发性血小板增多,以及原发或继发的骨髓纤维化,对患者生活质量造成了严重影响,我们非常期待JAK2抑制剂可以早日登陆中国应用于临床治疗以改善MPN患者治疗效果。”
另外,在本次大会的口头报告和壁报交流中,还发现关于JAK2抑制剂除了应用于骨髓增殖性疾病的治疗之外,在其他恶性血液肿瘤疾病中的应用。目前,在多项临床试验中,JAK2抑制剂与其他药物联合应用于治疗诸如激素依赖或激素耐受的慢性GVHD患者中初见成效。陈教授最后总结道:“JAK2抑制剂的广泛应用前景,更加让我们对JAK2抑制剂应用于中国患者治疗提出了展望。”
专家简介:陈丽梅,主任医师,教授,硕士研究生导师,全科医生办公室主任,陝西省内科学会常委,中国抗癌协会陕西白血病分会常委,中国抗癌协会陕西造血干细胞移植分会常委。主要研究方向为恶性血液病基因治疗的基础和临床应用研究。主持并参与完成国家自然科学基金研究项目及省攻关项目,对内科疑难疾病及白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤及骨髓增生异常综合征等血液病诊断和治疗有丰富临床经验,擅长骨髓形态学。参编全国统编七年制,八年制《实验诊断学》及国家级专科《内科学》教材等。